原标题:一针救命药,国内卖70万,澳洲只要280?医保局和药企都回应了

  来源:每日经济新闻 每经编辑 孙志成    

  近日,一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。

  7月31日,一家名为“黑土影像”的自媒体发布了一篇标题为《湖南一男婴ICU中急需特效药救命,5毫升70万元,父亲瞬间绝望》的文章。文章里写到的男婴名叫武长毅,出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎缩症,一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。

一针救命药国内卖70万澳洲只要280?医保局和药企都回应 自媒体发布的求助信息

  要想活下去,只有特效药诺西那生钠能救命。可一支就要70万元的价格,让男孩一家绝望了。父亲在塑料厂打工,母亲没有工作照顾小孩,双方老人动用了所有人脉去借钱,最终还是支撑不下去。

  虽然文章真实性暂未证实,但据南方都市报,在上市后,该药物在国内目前售价为每支69.7万元。

  随着文章的广泛传播,男婴一家的境遇惹无数网友心疼叹息。同时,文内提到的“天价”特效药诺西那生钠再次进入了大家视野。而引发网友更大关注的,则是诺西那生钠在国外的售价并不高昂,甚至可以说与国内售价有着“天大的差别”:此药在澳洲只卖41美元,相当于人民币280多元。如此大的价格反差引来众多网友质疑。

  该药在国内定价69.7万元

  属完全自费药物

  脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

  据南方都市报,去年2月22日,诺西那生钠注射液获得国家药监局批准,用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解,在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元,每年需反复注射且属于完全自费药物。

一针救命药国内卖70万澳洲只要280?医保局和药企都回应诺西那生钠注射液 图片来源:美通社

  据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。

  另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma,但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请,并于6月进入优先审评,有望在年内获批。

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  实际上,不只在中国,在医疗体系更加发达的国家,SMA的药物费用也远非普通人可以负担得起。

  据封面新闻,诺西那生钠注射液在美国的治疗费用也相当昂贵,定价为12.5万美元(折合人民币约87万元)一针,首年需要注射6次,治疗费用约75万美元(折合人民币约520万元),第二年的费用降低一半至37.5万(折合人民币约260万元)。

  诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,但Zolgensma的定价也被视为“天价”,高达210万美元(约合人民币1500万元)。

  据共同社,Zolgensma在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物,用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

  药商发声明回应

  而渤健生物官方微信8月6日发布声明称:

  SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物。截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销,包括澳大利亚。

  药品价格和药品报销后患者自付费用,是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划(The Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS)网站的公开信息,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元,患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

  近年来,国家陆续出台一系列政策,加速罕见病药物审批,提高罕见病患者用药保障,SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。

  2018年5月,SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。

  2018年11月,诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。

  2019年2月,诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

  诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。2019年5月31日,中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动,援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3,之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前,全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

  根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批,不符合参加2019年国家医保谈判的条件,因此并未参加2019年国家医保谈判。

  公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通,呼吁建立多方共付机制,以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

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  据第一财经报道,在澳大利亚,诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者,且根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。

  直到2020年1月1日,持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好,最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元),如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元)。

  渤健2019年财报显示,诺西那生钠注射液为该公司贡献达到21亿美元,主要受美国增长9%至9.33亿美元和美国以外地区增长34%至12亿美元的推动。

  医保局:优先保障基础疾病,有条件的地方可出台优惠政策

  据红星新闻,8月5日,国家医保局信访办一工作人员表示,诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价,所以该药在每个国家的价格存在一定出入,“除了药物的原材料、研发成本等,药企业也会考虑利润问题,加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况,价格也一直居高不下。”

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  该工作人员表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企业谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

责任编辑:张译文

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